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2008-04-28 12:04
TERAPIA GENICA, MIGLIORA LA VISTA DI PAZIENTI QUASI CIECHI
ROMA - Per la prima volta al mondo la terapia genica è stata applicata con successo su tre pazienti italiani affetti da una grave forma di cecità ereditaria, consentendo un miglioramento della vista. Si è trattato di un complesso lavoro di equipe internazionale che oltreoceano ha fatto capo al Children Hospital di Philadelphia e, in Italia, all'Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) e al Dipartimento di Oftalmologia della Seconda Università degli Studi di Napoli.
I risultati sono pubblicati sul New England Journal of Medicine. L'intervento, per curare una grave forma di cecità ereditaria denominata amaurosi congenita di Leber, è stato eseguito con l'iniezione nello spazio sottoretinico dell'occhio di un vettore virale contenente la versione sana del gene alterato. Il gene corretto si è inserito stabilmente nella retina e ha prodotto la proteina mancante negli individui malati.
Questi risultati aprono a prospettive incoraggianti: in tutti i pazienti sottoposti a questa prima fase dello studio, infatti, non si sono riscontrati effetti tossici e, ad alcuni mesi di distanza, si sono già potuti osservare miglioramenti significativi della funzionalità visiva.
Per esempio, nei pazienti sono migliorate la percezione del campo visivo, la risposta della retina alla luce e la capacità di eseguire alcuni test di mobilità. La parte italiana dello studio è finanziata da Telethon. I risultati verranno illustrati domani in una conferenza stampa a Roma con la prevista partecipazione del presidente della Fondazione Telethon Susanna Agnelli.